EMA’s gentagne afslag til Aspaveli vækker opsigt
Det europæiske lægemiddelagentur EMA holder fastholder det tidligere afslag til intravitreal Aspaveli (pegcetacoplan) til behandling af geografisk atrofi (GA). En skuffende og ærgerlig melding, mener firmaet bag, mens dansk ekspert vurderer, at der skal et stærkere effektsignal til for at opveje behandlingsbyrden og risikoen for subretinal karnydannelse.
Intravitreal pegcetacoplan er ellers godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA til behandling af GA (sen, tør AMD) som følge af makula-degeneration, men EMA’s komité for lægemidler til mennesker (CHMP) fastholder altså sit afslag til behandlingen. Firmaet bag behandlingen, Appelis, fik første gang nej til at markedsføre intravitreal pegcetacoplan i juni 2024.
Beslutningen om fastholdelse af den negative udtalelse faldt under årets EURETINA-kongres i Barcelona og vakte også her betydelig opsigt.
"Vi er dybt skuffede over dette resultat, som efterlader millioner af europæere med GA uden en behandling for denne irreversible form for blindhed," udtaler administrerende direktør og medstifter af Apellis læge Cedric Francoi i en pressemeddelelse.
"Denne CHMP-udtalelse er lavet på trods af bred støtte til pegcetacoplan fra europæiske øjenlæger, og på trods af at adskillige blandt CHMP-medlemmerne har støttet op om en godkendelse," tilføjer han.
Skuffende beslutning
Også en af medforfatterne til OAKS/DERBY-studierne omhandlende GA og pegcetacoplan udtrykker sig kritisk om EMA-beslutningen.
"Det er skuffende at erfare, at vi ikke vil være i stand til at give adgang til denne behandling til GA-patienter i EU," siger Frank G. Holz, professor samt øjenlæge i Bonn, Tyskland.
"Som øjenlæge og retina-specialist har jeg set, hvordan patienter med GA mister evnen til at læse, køre bil og endda genkende ansigter. Fase III-data for pegcetacoplan er klinisk betydningsfulde og har bevist et potentiale, som kunne gøre en forskel for EU-patienter."
Sygdommen, der er præget af fremskreden atrofi i nethindens og dermed synsfeltets centrum, gør det svært at lave en pålidelig synsstyrkemåling, forklarer Michael Larsen, der er overlæge og professor på Afdeling for Øjensygdomme, Rigshospitalet.
”Man har derfor valgt, som erstatning for et umiddelbart klinisk relevant funktionsmål, at satse på et valideret strukturelt surrogatmål. På dét fandt man en vis effekt. Myndighederne i USA har en praksis med at udmønte sådanne fund i en markedsføringstilladelse. I EU er man mindre generøs. Det trækker også ned, at præparatet af og til fremkalder karnydannelse bag nethinden. Så skal man i værste fald have supplerende injektionsbehandling i øjet med yderligere et medikament.”
GA er således fortsat et stort problem, som kalder på mere forskning og lægemiddeludvikling, vurderer Michael Larsen. Sygdommen påvirker omkring fem millioner globalt, oplyser firmaet, der markedsfører pegcetacoplan.
”Selv om effekten i de aktuelle forsøg var for lille til at sikre godkendelse af pegcetacoplan i EU, må det anses for bevist, at geografisk atrofi kan bekæmpes med medicin. Der vil komme flere præparater i afprøvning. Der er brug for studier, hvor man angriber AMD, før der er kommet døde pletter på nethinden. De vokser uvægerligt, selv i sygdommens fravær,” siger Michael Larsen.