”Det er jo virkeligt godt hvis vi kan reducere antallet af behandlinger og spændende med nye applikationer – selvom det også kan være en svaghed, hvis det kun er VEGF, der blokeres, og ikke andre signalstoffer i den proces, der danner nye kar," siger Torben Lykke Sørensen.
Enkeltdosis genterapi mod våd AMD reducerer markant behovet for injektioner i tidligt studie
Foreløbige resultater fra et fase I/II-studie viser, at 90 procent af patienterne med våd AMD kunne undvære yderligere injektioner efter behandling med genterapien SAR402663. Danske øjenlæger kalder resultaterne lovende, men professor peger samtidig på mulige begrænsninger ved behandlingen.
Genterapier var et af de centrale emner på øjenkongressen Euretina 2026, der fandt sted i Wien fra 1. til 4. oktober. Den prominente øjenlæge Arshad M. Khanani fra øjenklinikken Sierra Eye Associates i USA præsenterede blandt andet lovende resultater om den intravitreale enkeltdosis-genterapi SAR402663.
Javad Hajari er ledende overlæge på Afdeling for Øjensygdomme, Sjællands Universitetshospital og finder studiet spændende.
”Der har gennem flere år været tale om denne type behandling og forskellige måder, hvorpå den kunne administreres. Såfremt det er muligt at give behandlingen som en intravitreal injektion – som jeg kan forstå, at det er tilfældet med denne medicin – er det en stor fordel. Hvis effekten kan holde et år eller mere med kun én injektion for langt de fleste patienter, så vil det være meget attraktivt, men prisen kommer også til at have stor betydning,” siger Javad Hajari, der ikke selv deltog i Euretina 2026.
SAR402663 undersøges i et igangværende multicenterbaseret fase I/II-studie, der omfatter både dosiseskalering og dosisudvidelse. Studiet er designet til at undersøge genterapien i tre forskellige doser. På baggrund af de foreløbige data om effekt og bivirkninger er den mellemste dosis valgt til videre undersøgelse, skriver Euretina på deres hjemmeside.
De foreløbige data viser, at den mellemste dosis var veltolereret. 90 procent af patienterne havde ikke behov for yderligere injektioner, og 97 procent af patienterne opnåede behandlingsgevinst i form af en reduktion af tidligere behandlingsbyrde, skriver Arshad M. Khanani efter kongressen på sin LinkedIn-profil. Hverken den amerikanske øjenlæge eller Euretina angiver størrelsen på den veltolererede dosis.
Mulige begrænsninger
SAR402663 er en eksperimentel genterapi baseret på en adeno-associeret virus (AAV), der binder VEGF og dermed hæmmer VEGF-signaleringen.
Torben Lykke Sørensen, som er professor, overlæge og dr. med. på Sjællands Universitetshospital, ser en mulig begrænsning ved genterapien.
”Det er jo virkeligt godt hvis vi kan reducere antallet af behandlinger og spændende med nye applikationer – selvom det også kan være en svaghed, hvis det kun er VEGF, der blokeres, og ikke andre signalstoffer i den proces, der danner nye kar. De signalstoffer bliver jo blokeret af Eylea og Vabysmo (de nuværende behandlinger, red.), så måske vil der med de nye genterapier være flere patienter med vedvarende aktivitet af sygdommen,” siger han.
Torben Lykke Sørensen deltog heller ikke i Euretina 2026.
Den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA har i september 2025 givet en såkaldt fast track designation til SAR402663.